Udruga DMD apelirala je u ponedjeljak na hrvatske predstavnike iz HALMED-a i ministra zdravstva Vilija Beroša da ih podrže u borbi za ostanak lijeka Translarna na tržištu, jedinog lijeka za liječenje Duchennove mišićne distrofije od koje u Hrvatskoj boluje oko 50 djece.
EMA (Europska agencija za lijekove) krajem siječnja će najvjerojatnije potvrditi svoje mišljenje iz rujna 2023. i preporučiti uklanjanje lijeka Translarna s tržišta, jedinog lijeka za liječenje Duchennove mišićne distrofije, koja je posljedica besmislene mutacije u distrofin genu, upozorava udruga DMD Hrvatska u priopćenju.
Riječ je o rijetkoj bolesti, koja pogađa uglavnom mušku djecu, a ovom odlukom, ističu, stotine pacijenata diljem Europe i njihovih obitelji ostaju bez jedinog lijeka kojeg trenutno imaju u smanjenju progresije bolesti, a jedina alternativa koja im preostaje je korištenje kortikosteroida koji izazivaju niz nuspojava i provođenje fizikalne terapije.
